O Zolgensma foi lançado em 2019 pelo laboratório Novartis e basta uma única dose dele para fazer a doença da atrofia muscular espinhal (AME) regredir para o resto da vida. A boa notícia é que a eficácia do remédio é de 97%. No entanto, a má notícia é que trata-se do remédio mais caro do mundo: uma dose custa a bagatela de US$ 2,1 milhões – cerca de R$ 12 milhões.

A AME é uma doença genética rara, degenerativa e progressiva. A taxa de mortalidade dos bebês diagnosticados com essa doença antes de um ano de vida é de 90%. Os que sobrevivem, infelizmente, não costumam ir muito longe. A expectativa de vida para a forma mais grave da AME, principal causa genética de mortalidade infantil no mundo, não passa de dois anos.  

O Zolgensma é um remédio que pode reverter a AME, uma doença que não tem cura. A dose do remédio é capaz de substituir o gene SMN, defeituoso, por uma cópia normal. Ele usa a tecnologia de vetor viral, a mesma empregada em algumas das vacinas contra Covid. 

Fonte: Super Interessante